刊首语
2024, 3(2)
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罕见病用药保障现状与挑战
左玮, 张波, 张抒扬
2024, 3(2): 155-163. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.001
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北京协和医院罕见病医学科建科初探
沈敏, 张抒扬
2024, 3(2): 164-167. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.002
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对“以患者为中心”的罕见疾病药物研发的审评考虑
唐凌, 艾星, 赵田, 杨志敏
2024, 3(2): 168-174. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.003
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在罕见病药物临床研发中应用去中心化临床试验的考虑
崔欢欢, 唐凌, 崔灿, 姚珠星, 杨志敏, 王海学
2024, 3(2): 175-180. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.004
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罕见病药物临床试验的伦理审查要点
白桦
2024, 3(2): 181-186. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.005
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库欣综合征的诊疗进展
刘岑, 赵紫楠, 陈頔, 胡欣
2024, 3(2): 187-194. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.006
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基于《第二批罕见病目录》的罕见病药物目录和药物可及性研究
刘清扬, 刘鑫, 左玮, 王少红, 张波, 张抒扬
2024, 3(2): 195-201. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.007
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2023年度中国、美国、欧盟、日本批准上市罕见病用药概览与分析
王少红, 刘鑫, 刘清扬, 唐彦, 张波
2024, 3(2): 202-213. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.008
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双膦酸盐类药物用于钙化防御治疗的文献分析
梁春苏, 王少红, 张逸舟, 刘鑫, 牛子冉, 史亦丽, 张波
2024, 3(2): 214-220. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.009
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罕见病药物研发趋势
陈锐, 张抒扬
2024, 3(2): 221-223. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.010
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右侧肢体偏瘫伴失语，左腰部疼痛——迷惑性极强的血管型Ehlers-Danlos综合征
付怡凝, 周敬敏, 李峰, 黄尚志, 王怡宁, 洪霞, 吕珂, 刘雅萍, 冷泠, 郑文洁, 邱正庆, 朱以诚, 郑月宏, 陈跃鑫
2024, 3(2): 224-231. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.011
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表现为急性呼吸衰竭的强直性肌营养不良1型一例
王奕琪, 林洁, 奚剑英, 罗苏珊, 郑艳鹛, 赵重波
2024, 3(2): 232-236. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.012
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易误诊为巨人症的马凡综合征合并垂体瘤一例
陈宇, 李建薇, 谭惠文, 余叶蓉
2024, 3(2): 237-240. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.013
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原发性肥厚性骨关节病一例
赵宗璇, 孙丽颖, 陈佳, 王棪嫒, 陈丹, 左庆瑶, 邓微, 田文
2024, 3(2): 241-245. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.014
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视神经脊髓炎谱系疾病的疾病修饰治疗进展
张玄龄, 陈超阳, 魏然, 周颖
2024, 3(2): 246-251. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.015
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氯巴占与大麻二酚辅助治疗Lennox-Gastaut综合征新进展
石静天, 陈超阳, 杨婷, 魏然, 张玄龄, 王梓凝, 胡晓娟, 周颖
2024, 3(2): 252-259. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.016
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婴儿癫痫性痉挛综合征诊治进展
郑璐, 杨婷, 陈超阳, 魏然, 张玄龄, 马医杰, 周颖
2024, 3(2): 260-268. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.017
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罕见病病种遴选与优先主题确定方法的思考
李柯欣, 陈敬丹, 张丁丁, 郭武栋, 郑佳音, 李林康, 赵琨, 张抒扬
2024, 3(2): 269-274. DOI: 10.12376/j.issn.2097-0501.2024.02.018
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