中国罕见病多元保障体系建设的分析与探讨

陶立波; 王芳旭; 贾方红; 杨玉琳; 郑佳音; 张抒扬

doi:10.12376/j.issn.2097-0501.2023.01.019

中国罕见病多元保障体系建设的分析与探讨

doi: 10.12376/j.issn.2097-0501.2023.01.019

1.
北京大学医学部卫生政策与技术评估中心，北京 100191
2.
北京市卫生经济学会，北京 100053
3.
青海省职工医疗保险管理局，西宁 810000
4.
中国罕见病联盟，北京 100022
5.
中国医学科学院北京协和医院，北京 100730

详细信息

通信作者:
陶立波，E-mail：taolibo@hsc.pku.edu.cn

中图分类号: R19
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出版历程
- 收稿日期: 2022-12-12
- 录用日期: 2022-12-26
- 网络出版日期: 2023-03-07

The Exploration and Analysis of Constructing a Multiple Health Security System for Rare Diseases in China

1.
Department of Health Policy and Management, School of Public Health, Peking University, Beijing 100191, China
2.
Beijing Institute of Health Economics, Beijing 100053, China
3.
Qinghai Provincial Medical Insurance Management Bureau, Xi′ning 810000, China
4.
China Alliance for Rare Diseases, Beijing 100022, China
5.
Peking Union Medical College, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College, Beijing 100730, China

More Information

Corresponding author: TAO Libo, E-mail: taolibo@hsc.pku.edu.cn

摘要

摘要: 罕见病医疗保障工作日益受到社会各界的关注。本研究通过文献综述、专家访谈、试点政策总结等研究方法，对中国罕见病多元保障体系的建设进行了深入分析。研究认为，以国家基本医疗保险为基石建立多元保障体系是完善中国罕见病医疗保障的重要途径，对于暂不能纳入国家医疗保险的罕见病医疗医药产品则应建立罕见病专项保障机制予以保障，同时结合救助和慈善机制对经济状况较差的罕见病患者进行兜底纾困。通过建立多元化保障机制，以期完善中国罕见病的医疗保障体系。
- 罕见病 /
- 多元保障体系 /
- 医疗保障
Abstract: Health security for rare diseases has aroused much attention in the society nowadays, In this article, we analyzed in-depth the construction of rare diseases health security in China by studying the literature reviews, expert interviews, and reports of pilot policy investigations. We conclude in the study that it is an important step to constructing a multiple health security system for the rare disease making the basic health security as the cornerstone. For rare medications and treatments that cannot be covered by the current national health insurance, it is necessary to build an specific funding for rare disease funding as a means of safeguard. Finally, for those who are financially disadvantages, the system should involve relief and philanthropy to help them. By constructing a multiple health security system, rare diseases patients in our country will get a well-covered health care.
- rare diseases /
- multiple security system /
- healthcare security
注释:

作者贡献：陶立波完成构文构思、文章撰写；王芳旭负责收集和整理资料、参与文章撰写；贾方红、杨玉琳、郑佳音参与本文的撰写指导；张抒扬参与本文的撰写指导和审校。

利益冲突：所有作者均声明不存在利益冲突。

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图 1 中国罕见病多元保障体系建设

Figure 1. Health security system construct for rare diseases in China

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表 1 各地罕见病多元保障试点政策内容

Table 1. Content of pilot policies for diversified support for rare diseases in various localities

地区	分类	政策内容
浙江省	筹资来源	浙江省内各统筹区每年1月底前根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上缴至浙江省罕见病用药保障基金，形成专项保障基金。
	管理部门	政府主导、医疗保障部门经办、多部门协作。
	保障范围	治疗戈谢病的注射用伊米苷酶(思而赞)、治疗庞贝病的阿糖苷酶α(美而赞)、治疗法布雷病的阿加糖酶β(法布赞), 以及治疗BH4缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症的盐酸沙丙蝶呤(科望)，总计4种药品。
	药品准入	按照“专家论证、价格谈判、动态调整”的原则，根据浙江省罕见病用药专家委员会推荐，结合当地经济社会发展水平、保障基金结余等情况，组织开展罕见病用药谈判准入。
	待遇保障	按自然年度结算，参保人员在1个结算年度内发生药品费用实行累加计算分段报销，个人负担封顶。0~30万元，报销比例为80%；30~70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销。
	定点管理	患者凭3家定点医院诊断证明向省级医保经办机构申请办理登记备案，核实后纳入保障范围。各地市医保局会同卫生部门指定1家治疗医院，每家医院指定1~2名高级职称专家作为治疗责任医师。患者就近选定1家指定治疗医院，罕见病保障药品直接配送到指定治疗医院，患者凭诊断证明在指定治疗医院配取药品，当场接受药品输注服务，不得转他人使用。
江苏省	筹资来源	各统筹区根据上年底医保参保人数，按每年每人2元标准从大病保险基金中划拨。
	管理部门	政府主导、医疗保障部门经办、多部门协作。
	保障范围	目前将戈谢病、庞贝病、法布雷病、脊髓性肌萎缩和黏多糖贮积症IVA型的治疗药品纳入第一批罕见病用药保障范围。
	药品准入	按照“专家论证、价格谈判”的原则，结合经济社会发展水平、罕见病保障资金筹集和罕见病发病诊治水平等情况，以及罕见病用药保障专家委员会提出的罕见病用药保障范围的建议，组织开展罕见病用药价格及总额控制的协商谈判，谈判成功的药品，纳入罕见病用药保障资金支付范围，并建立动态调整机制。
	待遇保障	按费用累加计算分段确定支付比例：30万元及以下，支付比例为80%；30~70万元(含70万元)，支付比例为85%；70万元以上费用，支付比例为90%。
	定点管理	患者持相关资料到指定诊断医疗机构诊断，诊断医疗机构将患者相关资料加密报送省级医保经办机构，省级医保经办机构核实确认符合条件的纳入保障对象范围，予以备案登记。罕见病指定诊断、治疗医疗机构共3所，定点治疗机构治疗责任医师因增加、减少、更换而进行变更时，应及时经所属设区市医疗保障局报省级医保经办机构备案。
青岛市	筹资来源	财政补助+参保人每人每年20元划转+个人账户资金增值+专项储备金划转。
	管理部门	青岛市医保部门主导、多部门协作。
	保障范围	《青岛市补充医疗保险特殊药品和特殊医用耗材及精准诊疗项目目录》内罕见病用药，包括：盐酸沙丙蝶呤片、注射用醋酸兰瑞肽、波生坦片、注射用英夫利西单抗、注射用伊米苷酶、磷酸芦可替尼片、注射用醋酸奥曲肽微球、阿糖苷酶α、阿加糖酶β、阿加糖酶α。
	药品准入	专家论证选择。
	待遇保障	盐酸沙丙蝶呤片、注射用醋酸兰瑞肽、波生坦片、注射用英夫利昔单抗、注射用伊米苷酶可报销80%，不设起付线及封顶线；磷酸芦可替尼片、注射用醋酸奥曲肽微球报销60%，不设起付线及封顶线；伊米苷酶、阿糖苷酶α、阿加糖酶β、阿加糖酶α起付标准为2万元，2万元至40万元以下报销80%，40万元(含)以上报销85%。1个医疗年度内每人最高支付90万元。
	定点管理	患者持《青岛市特药特材专家评估表》及相关医疗文书，填写《青岛市特药特材待遇资格申请表》，向经办机构提出申请，经办机构进行核准纳入。建立特药、特材及精准诊疗项目责任医师制度，责任医师需由定点医疗机构按要求上报市社会保险经办机构，由市社会保险经办机构登记确定。建立特药、特材定点取药制度，患者应在具备供药条件的特供药店中，选择一家作为其定点特供药店。
佛山市	筹资来源	财政部门的医疗救助专项资金；社会福利彩票公益金每年按20%本级留成部分；上级财政补助资金；社会各界捐赠用于医疗救助资金；医疗救助金形成的利息收入；按规定可用于医疗救助的其他资金。
	管理部门	市政府主导，多部门协作。
	保障范围	将《第一批罕见病目录》121种罕见病纳入救助范围，具体药品或治疗性食品目录参照《佛山市罕见病医疗救助药品、治疗性食品及医疗机构目录(2021版)》。
	药品准入	《佛山市罕见病医疗救助药品、治疗性食品及医疗机构目录》实行动态调整，原则上每年调整一次。对于国内获批新上市的罕见病药物，各有关企业可向佛山市医保局提出纳入目录的申请，经罕见病学专门机构评审通过后，市医保局结合实际可在年内纳入目录。
	待遇保障	罕见病医疗救助对象在符合条件的罕见病医疗机构诊治，使用目录内药品和治疗性食品，费用经基本医保、大病保险和各类补充医疗保险核报后，剩余自付部分由户籍所在区医保部门按80%予以报销救助，年度限额30万元。
	定点管理	患者在满足户籍和符合《第一批罕见病目录》中疾病诊断的同时，需满足：经国家医保核报后，个人需要支付的医疗费用达到或超过家庭年可支配总收入50%；家庭资产总值低于规定的上限。区医保部门负责罕见病救助对象的审批工作。定点医疗机构包括《佛山市罕见病医疗救助药品、治疗性食品及医疗机构目录(2020版)》内包含的医疗机构；国家和广东省卫生健康委员会公布的罕见病诊疗协作网医疗机构。
甘肃省	筹资来源	2020年甘肃省医保局、财政厅、民政厅、卫健委、慈善总会联合出台《关于将戈谢病特效治疗药物纳入医疗救助范围的通知》，建立“医疗救助+民政救助+慈善援助+社会捐助”相结合的模式筹集资金。
	管理部门	政府主导，多部门协作。
	保障范围	参加甘肃省基本医保且连续参保缴费满3年，或者参加甘肃省城乡居民基本医保、年龄不满3周岁、父母一方参加甘肃省基本医疗保险且连续缴费满3年的，经确诊为戈谢病的甘肃省户籍患者。
	药品准入	医保部门将指定医疗机构发生的不超过8个月(含8个月)的罕见病特效治疗药物费用按70%救助比例纳入救助保障范围；省慈善总会在医疗救助后，对1个年度内给予4个月(含4个月)以上特效治疗药物的免费援助；对因患戈谢病造成重大生活困难且符合低保条件的家庭，民政部门按照一事一议方式每年给予最高限额临时救助，保障其基本生活；其他社会捐助。
	待遇保障	管理部门与治疗药物经销企业进行价格协商，同时建立动态调整机制。
	定点管理	患者需要指定医疗机构进行诊断和出具诊断证明，确诊患者需填写《甘肃省戈谢病参保患者就医登记表》。甘肃省指定罕见病医疗机构和责任医师管理，患者需要在指定医疗机构接受医疗服务，不得携带至外院使用或转给他人使用。
北京市	筹资来源	北京普惠健康保，参保人缴费195元/年。
	管理部门	北京市医疗保障局、北京市地方金融监督管理局共同监管。
	保障范围	25种国内医保目录外特药和75种海外进口特药。
	药品准入	专家评议确定。
	待遇保障	健康参保人起付线2万，特药报销比例60%，带病参保人起付线4万，特药报销比例30%，封顶线均为50万。
	定点管理	北京普惠健康保参保人，在博鳌乐城指定医疗机构和药店处方购买。

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